Da quattro geni si rigenerano gli organi perduti

24/06/2016 - Il Parco
[I progressi della scienza] La storia di una scoperta avvenuta 10 anni fa, raccontata da Mauro Giacca (ICGEB)

Da “Al Microscopio” – Rubrica de “Il Piccolo” – 21 giugno 2016
di Mauro Giacca – ICGEB

Era l’estate di 10 anni fa quando la rivista Cell pubblicò un articolo scientifico destinato a rimanere nella storia. Shinya Yamanaka e il suo post-doc Kazutoshi Takahashi, dell’Università di Kyoto, riportavano che, introducendo soltanto 4 geni all’interno di una qualsiasi cellula, era possibile trasformarla in una cellula embrionale, pressoché identica a quelle prodotte nelle prime fasi dello sviluppo di un organismo.

La notizia fece rapidamente il giro del mondo: laboratori in tutti i Paesi provarono a riprodurre i dati ed effettivamente funzionava:

bastava prendere una cellula della pelle di un individuo, o un suo globulo bianco, inserire al suo interno i quattro geni di Yamanaka, ed ecco che questa, in un paio di settimane, diventava simile a una cellula dell’embrione, in grado quindi di proliferare all’infinito e, in opportune condizioni di coltura, di trasformarsi in qualsiasi altro tipo cellulare.

Già nel 2009, più di 300 pubblicazioni scientifiche confermavano la scoperta. A Yamanaka fu assegnato il premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina nel 2012. L’eccitazione fu tanta perché

per la prima volta si apriva la possibilità di ottenere cellule di cuore, cervello, retina e di ogni altro organo senza dover passare attraverso la produzione di un embrione vero e proprio.

I pazienti con una delle tante malattie degenerative, quindi, avevano a disposizione una tecnica per rigenerare le cellule perdute. La prima che provò ad applicare il metodo ai pazienti fu Masayo Takahashi, un’oculista di Kobe, che insieme a Yamanaka, nel 2004 inoculò nell’occhio di una paziente, diventata cieca a causa di una degenerazione retinica, cellule di retina nuove ottenute in laboratorio a partire da un fibroblasto della pelle; la terapia migliorò la vista della signora.

Ma questa paziente rimane l’unica trattata finora: fu Yamanaka stesso, lo scorso anno, ad accorgersi che il Dna delle cellule iniettate nell’occhio conteneva alcune mutazioni; per precauzione, la sperimentazione fu bloccata. Mentre si dibatte su come risolvere questo problema, la tecnica dei quattro geni di Yamanaka continua a essere universalmente utilizzata in laboratorio per ottenere, partendo dai fibroblasti della cute dei pazienti, cellule di cuore, cervello, pancreas e altri organi. Da marzo scorso, è anche disponibile un catalogo, prodotto da un consorzio di istituti pubblici e aziende private, di cellule derivate da pazienti con le mutazioni più diverse.

Queste cellule possono essere utilizzate come mini-organi in laboratorio su cui sperimentare nuove terapie personalizzate, un traguardo neanche immaginabile solo 10 anni fa

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DNA